Introducción

La terapia génica pretende curar enfermedades hereditarias (se deben a genes defectuosos) mediante la introducción de genes sanos. Es aplicable también al tratamiento de enfermedades actualmente incurables, como cánceres, determinadas patologías infecciosas (hepatitis, sida), cardiovasculares (hipercolesterolemia y aterosclerosis), enfermedades neurodegenerativas (enfermedades de Parkinson y de Alzheimer) o enfermedades crónicas (artritis reumatoide).

Concretamente, la terapia génica del cáncer se podría dirigir a:

* Fortalecer la protección natural del sistema inmunitario contra las células anormales incrementando el carácter extraño de estas células para estimular la acción del sistema inmunitario contra ellas.

* Envenenar los tumores introduciendo "genes suicidas" en células tumorales que transformen una sustancia no tóxica (por ejemplo, el aciclovir)  en un veneno.

* Compensar el efecto cancerígeno de la mutación en un gen supresor de tumores o bloquear la acción de un gen generador de tumores (oncogén). Para ello se deberían modificar todas las células tumorales.

Para que la terapia génica sea eficaz hay que resolver problemas relativos a la regulación de la expresión génica y a la fisiología del trasplante celular.

En terapia génica se utilizan dos grandes estrategias actualmente:

* Ex vivo. Consiste en extraer células de un paciente, modificarlas in vitro mediante un vector retrovírico y reimplantarlas en el organismo. Se usa fundamentalmente en el tratamiento de cánceres.

* In vivo. Se trata de administrar el gen corrector al paciente en lugar de hacerlo a células en cultivo.

Se trata de introducir cambios específicos en la secuencia de nucleótidos de un gen. Así, es posible estudiar la intervención de los genes en los procesos biológicos. Identificar los genes y las mutaciones responsables de ciertas enfermedades permitirá conseguir las mismas mutaciones en ratones, para estudiar el mecanismo molecular de esas enfermedades y diseñar las terapias más eficaces. 

Los Riesgos de Trasplantes de Genes

La mayoría de los riesgos están relacionados con la producción y utilización de vectores para transmitir un gen extraño a una célula.

En cuanto a la producción de vectores, éstos suelen ser de origen vírico y, aunque se eligen atendiendo a su seguridad de empleo, es posible una recombinación genética entre el virus y las células de complementación, la cual puede originar partículas víricas replicativas capaces de infectar a otras células.

Respecto al uso terapéutico de vectores genéticamente modificados, cabe la posibilidad de que haya recombinación en el organismo humano. Si la célula blanco ya está infectada por un virus, una recombinación puede transformar el vector en virus infeccioso.

Otro tipo de peligro se debe a la capacidad de los vectores retrovíricos de inducir la producción de tumores. Para evitarlo, se insertan en los vectores retrovíricos genes suicidas.

Las aplicaciones pueden ser beneficiosas, pero también problemáticas. Algunos expertos ya han señalado la diferencia que existe entre introducir genes nuevos para tratar una enfermedad y alterar el linaje de un individuo, lo cual puede crear graves desórdenes genéticos. Existe un debate sobre si los científicos deben, siquiera, intentar eliminar las enfermedades genética mediante terapias génicas de las células germinales.

Los peligros sobre los ecosistemas remiten a la posibilidad de diseminación del gen hacia otras especies y a las consecuencias de introducir organismos nuevos en un ecosistema, que siempre perturba los equilibrios ecológicos.

El peligro que supone manejar microorganismos manipulados genéticamente depende de su capacidad para sobrevivir e intercambiar material genético con comunidades de microorganismos autóctonos. Su impacto en el medio ambiente es difícil de predecir; algunas especies podrían desplazarse o desaparecer, y las funciones y la estructura de las comunidades microbianas podría cambiar, alterando el funcionamiento del ecosistema.