Introducción

La terapia génica pretende curar enfermedades hereditarias (se deben a genes defectuosos) mediante la introducción de genes sanos. Es aplicable también al tratamiento de enfermedades actualmente incurables, como cánceres, determinadas patologías infecciosas (hepatitis, sida), cardiovasculares (hipercolesterolemia y aterosclerosis), enfermedades neurodegenerativas (enfermedades de Parkinson y de Alzheimer) o enfermedades crónicas (artritis reumatoide).

Concretamente, la terapia génica del cáncer se podría dirigir a:

* Fortalecer la protección natural del sistema inmunitario contra las células anormales incrementando el carácter extraño de estas células para estimular la acción del sistema inmunitario contra ellas.

* Envenenar los tumores introduciendo "genes suicidas" en células tumorales que transformen una sustancia no tóxica (por ejemplo, el aciclovir)  en un veneno.

* Compensar el efecto cancerígeno de la mutación en un gen supresor de tumores o bloquear la acción de un gen generador de tumores (oncogén). Para ello se deberían modificar todas las células tumorales.

Para que la terapia génica sea eficaz hay que resolver problemas relativos a la regulación de la expresión génica y a la fisiología del trasplante celular.

En terapia génica se utilizan dos grandes estrategias actualmente:

* Ex vivo. Consiste en extraer células de un paciente, modificarlas in vitro mediante un vector retrovírico y reimplantarlas en el organismo. Se usa fundamentalmente en el tratamiento de cánceres.

* In vivo. Se trata de administrar el gen corrector al paciente en lugar de hacerlo a células en cultivo.

Se trata de introducir cambios específicos en la secuencia de nucleótidos de un gen. Así, es posible estudiar la intervención de los genes en los procesos biológicos. Identificar los genes y las mutaciones responsables de ciertas enfermedades permitirá conseguir las mismas mutaciones en ratones, para estudiar el mecanismo molecular de esas enfermedades y diseñar las terapias más eficaces.